Basée À Villenave-d’Ornon (33), près de Bordeaux, la biopharm PLL Therapeutics, qui développe une plateforme très innovante d’administration de polypeptides traitant les causes « profondes » des maladies auto-immunes et dégénératives a annoncé les premiers résultats positifs de la première étape de son étude clinique de phase I/II dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette première, qui a inclus 12 patients, a donné lieu à l’administration d’une dose unique croissante versus placebo de PLL001. Aucun événement indésirable grave n’a nécessité l’arrêt de l’étude. Grâce à cette première avancée, les équipes de PLL Therapeutics prévoient un essai de phase II en Australie et en Nouvelle-Zélande avec l’inclusion de 140 patients. Elle envisage aussi des usages compassionnels de ce candidat médicament. Les patients recevront une injection quotidienne de PL001 vs placebo. Bien que la SLA soit toujours classée dans la catégorie des maladies rares (4 à 8 personnes sur 100 000), on estime que sa prévalence mondiale devrait augmenter de 30 % d’ici à 2040.
