Le catalan Minoryx obtient une seconde désignation orpheline

Installée à Barcelone et à Charleroi (Belgique), la biopharm Minoryx Therapeutics vient de franchir une étape importante. Son produit vedette, le leriglitazone (MIN-102), un agoniste sélectif du PPAR gamma biodisponible par voie orale, vient d’obtenir de la Commission européenne une désignation de médicament orphelin dans le traitement de l’ataxie de Friedreich. Cette pathologie génétique dégénérative sévère se traduit par une perte de la coordination et de la force musculaire ; elle affecte environ 1 personne sur 40 000 dans le monde.
Pour le leriglitazone, qui a démontré sa capacité à franchir la barrière hémato-encéphalique et à passer ainsi directement dans le cerveau, il s’agit de la seconde désignation orpheline puisque l’Europe lui a déjà accordé le même statut dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X. « Cette décision conforte le potentiel important de ce candidat médicament dans le traitement de plusieurs maladies neurologiques orphelines graves », a souligné Marc Martinell, le CEO de Minoryx. Le produit fait déjà l’objet de phases cliniques avancées dans l’adrénomyéloneuropathie et dans l’ataxie de Friedreich. Les premiers résultats sont attendus d’ici à la fin 2020.

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