Installée à
Barcelone et à Charleroi (Belgique), la biopharm Minoryx Therapeutics vient de
franchir une étape importante. Son produit vedette, le leriglitazone (MIN-102),
un agoniste sélectif du PPAR gamma biodisponible par voie orale, vient
d’obtenir de la Commission européenne une désignation de médicament orphelin
dans le traitement de l’ataxie de Friedreich. Cette pathologie génétique
dégénérative sévère se traduit par une perte de la coordination et de la
force musculaire ; elle affecte environ 1 personne sur 40 000 dans le
monde.
Pour le leriglitazone, qui a démontré sa capacité à franchir la barrière
hémato-encéphalique et à passer ainsi directement dans le cerveau, il s’agit de
la seconde désignation orpheline puisque l’Europe lui a déjà accordé le même
statut dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X. « Cette
décision conforte le potentiel important de ce candidat médicament dans le
traitement de plusieurs maladies neurologiques orphelines graves », a
souligné Marc Martinell, le CEO de Minoryx. Le produit fait déjà l’objet de
phases cliniques avancées dans l’adrénomyéloneuropathie et dans l’ataxie de
Friedreich. Les premiers résultats sont attendus d’ici à la fin 2020.
