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Vers la commercialisation en France de la première thérapie génique ex vivo

C’est une étape capitale qui ouvre la voie à la commercialisation en France de la première thérapie génique ex vivo. La Haute Autorité de Santé (HAS) vient d’accorder une ASMR III au Zynteglo développé par la biopharm américaine Bluebird bio. Ce médicament, qui bénéficie d’une AMM européenne, est indiqué dans le traitement de formes sévères da la bêta-thalassémie, une maladie rare de l’hémoglobine entraînant des anémies létales. L’espérance de vie des patients, qui doivent être très régulièrement transfusés, est d’environ 40 ans. La thérapie, fondée sur la voie autologue, repose sur la modification génétique, puis la réimplantation de cellules préalablement prélevées chez les personnes atteintes.
« Nous avons entamé des discussions avec le CEPS pour la fixation du prix avec le bon espoir d’aboutir d’ici à la fin de l’année, nous indique Frédéric Prince, le directeur général de Bluebird bio France. La commercialisation pourrait débuter en début d’année prochaine. Bien sûr, le contexte sanitaire actuel pèse sur ce calendrier mais nous le maintenons quand même. »
L’innovation thérapeutique va probablement aussi s’accompagner d’une révolution dans la prise en charge. Les responsables de la biopharm ont, en effet, proposé au CEPS de nouvelles modalités de financement permettant la rémunération équitable d’un traitement « basé sur une administration unique à très forts bénéfices thérapeutiques ». Elles prendraient la forme d’un paiement à la performance, échelonné sur cinq ans : dès la seconde année, chaque versement serait conditionné au maintien de l’efficacité thérapeutique de Zynteglo. Une réponse positive du CEPS constituerait naturellement une autre première, très attendue par les biopharms positionnées sur les thérapies géniques. 
En France, près de 75 patients âgés de 12 à 35 ans pourraient bénéficier de Zynteglo, soit à peu près le même nombre qu’en Allemagne (80 à 100) où le produit est déjà disponible. Afin d’assurer ce lancement dans de bonnes conditions, Bluebird bio France devrait voir passer le nombre de ses collaborateurs de 10 à 20 d’ici à la fin de l’année.

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